大牛Carl June现身NEJM:全球首个CAR

图片来源:络在人们的关注下免疫研究终于成长为人们所需求的那样,为市场而生,为需求而来。
就在个美国fda批准t用于治疗儿童和轻成人急性淋巴细胞白血病all。这是全球上市的首个car-t疗法开辟了儿童白血病治疗的新纪。
简单来说car-t疗法是从患者体内分离出t细胞在体外对t细胞进行改造为其装上能够特异性识别癌细胞的“导航”——嵌合抗原受体car后再将这类“改装后的car-t细胞”进行扩增回输到患者体内发挥特异的抗癌作用。t car-t c: ut s m c
事实上该疗法最初由美国宾夕法尼亚大学p医学院的c j博士领导的团队率先研发。之后j团队与费城儿童医院展开了合作这也是一家使用car-t疗法治疗儿童白血病的机构。该院的s a g博士和洛杉矶儿童医院的m a p博士是这篇新论文的资深作者s 。
car-t细胞在患者体内维持个
具体来说新研究报道了在全球个国家的个中心进行的eliana试验的最新数据对car-t治疗安全性和有效性的长期随访。涉及的名患者龄在到岁之间患有复发或难治性b细胞all。在接受“异基因造血干细胞移植”后有的人病情复发。
图片来源:nejmdoi: nejm
分析结果显示治疗达个时名患者的总缓解率为即人响应car-t疗法;治疗个后这名患者的无复发生存率为;个时为。此外治疗达个时所有名患者的总生存率为;个时为。
伴随着持久的响应car-t细胞在患者体内维持了长达个中位持续时间 为天。同时值得一提的是试验中的所有患者都只接受了car-t细胞的单次注射。
在安全性方面与早期的研究一致car-t治疗也带来了大量的副作用。研究中的患者出现了可能与该疗法有关的级或级不良事件。其中最严重的副作用包括细胞因子释放综合征和神经毒性事件。不过大部分副作用是短暂的、可逆的。
car-t疗法在全球多地区可行
论文的一作者s l m博士说:“这一扩大的、全球性研究进一步证明了car-t疗法用于治疗轻all患者的潜能。我们的数据显示借助car-t疗法不仅能使患者获得更长期的持久缓解以及生存期同时这些个性化的抗癌细胞能够在患者体内保持数甚至数并有效发挥它们的作用。”
m a p博士图片来源:洛杉矶儿童医院
据悉科学家们正在进一步开展相关临床试验以调查减轻严重副作用以及克服复发的方法。我们期望在全球科学家的共同努力下这类新型的抗癌疗法能够挽救更多患者的生命。
参考资料:
s: car t-
t c t s p by l p